Разработката на учените от университета „Сириус“ ще подобри генната терапия за тежка форма на амаврозата на Лебер. Това наследствено заболяване води до дистрофия на ретината и смърт на свръхчувствителните клетки. Заболяването се появява в първите месеци след раждането на детето и обикновено води до слепота след 30-40 години. Това съобщи пресслужбата на университета, цитирана от Lenta.ru.

До заболяването могат да доведат мутации в 265 различни гена. Обещаващ подход за лечение на амаврозата на Лебер е генната терапия. Медикаментът вече е разработен. Въпреки това, той може да предизвика имунен отговор. Това е пречка за лечението.

Учените от Изследователския център за транслационна медицина към университета „Сириус“ са открили начин да намалят имунния отговор. Тяхната разработка е фундаментална. Тя има за цел да помогне на пациентите възможно най-бързо. Според съобщението по-нататъшните експерименти може да формират основата на ново лекарство.

В своите проекти руските учени обръщат специално внимание на създаването на модифицирани вектори, които биха осигурили желания терапевтичен ефект без риск от сериозни странични ефекти.

Резултатите от тяхното изследване са публикувани в International Journal of Molecular Sciences и са патентовани.